先天性TTPの治療

先天性TTPの治療

先天性血栓性血小板減少性紫斑病せんてんせいけっせんせいけっしょうばんげんしょうせいしはんびょう（TTP）の治療では、遺伝子の変異によってつくられない、または、はたらきが低下しているADAMTS13^※あだむてぃーえすじゅうさんを補うため、新鮮凍結血漿（FFP） ¹⁾もしくはお薬を定期的に、あるいはTTPの症状が出現・悪化した際に投与します。

先天性TTP治療を受けている患者さんには、定期的にFFP²⁾やお薬の投与が必要な患者さんから、症状が強くなった時にだけ投与が必要な患者さんまでさまざまな方がいらっしゃいます。FFP²⁾やお薬をどのように投与するのがよいかは、血小板数の増加や尿潜血の程度などをふまえて判断されます。

FFP³⁾やお薬を投与することによって副作用が起こることがあります。また、いずれの治療も注射の必要があり、定期的な通院が必要となります⁴⁾。注射にかかる時間は治療内容により異なりますが、数時間かかることがあります。

また、 現在までに日本国内での報告はありませんが、先天性TTP患者さんにFFPを投与することによってADAMTS13インヒビター^※※が生じる場合があるため、定期的なインヒビター検査を行います²⁾。

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  ADAMTS13：血小板をくっつける“のり”のような分子で血栓をつくるためにはたらくフォン・ヴィレブランド因子を切断して、必要のない血栓ができないようにする酵素（→フォン・ヴィレブランド因子とADAMTS13のはたらき）
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  インヒビター：ADAMTS13のはたらきを低下させる物質